前列腺癌合成致死疗法mTOR抑制剂等创新疗法有望在欧盟获批 全球监管动态

　　[3]. 中国国家药监局药审中心发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》

　　日前，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）在月度会议上，对多款新药的监管申请给出积极意见，其中包括：

　　Vafseo（vadadustat）用于在接受透析的慢性肾病成人患者中治疗表现出症状的贫血。

　　创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A替代疗法Elfabrio用于治疗法布里病（Fabry disease），这是一种导致特定脂质在细胞中积累的罕见遗传病。

　　由PARP抑制剂尼拉帕利（niraparib）和阿比特龙构成的复方疗法Akeega用于治疗携带

　　外用特异性mTOR抑制剂Hyftor（sirolimus）用于治疗6岁以上面部血管纤维瘤患者，这种疾病患者面部出现由皮肤纤维化组织和血管构成的良性血管皮肤病变。

　　IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）用于治疗新确诊的急性髓系白血病患者和局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　日前，欧洲药品管理局（EMA）发布2022年云顶国际人用药品报告，介绍了2022年EMA在批准人用药品方面的主要成就。2022年，EMA推荐41种新药在欧盟获批上市，其中包括6款细胞或基因疗法。报告同时列举了多种在不同治疗领域代表显著进步的创新疗法，在癌症领域的疗法包括CAR-T疗法Carvykti，T细胞受体疗法Kimmtrak，全球首个现货型T细胞免疫疗法Ebvallo。在血液学领域，Hemgenix和Roctavian获得批准，为欧盟血友病B和血友病A患者带来首款获批基因疗法。

　　日前，中国国家药监局药审中心发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》。原则指出，2型糖尿病虽然已有多种获批上市药物，但是仍然存在未被满足需求。寻求安全、有效、平稳的降糖药物对2型糖尿病的云顶国际新药开发非常必要。这一指导原则就2型糖尿病新药研发的总体考虑、临床试验设计要点，安全性评估以及与监管机构的沟通和交流给出了建议。